Genomredigering

Genomredigering är en metod för att göra exakta, riktade förändringar i cellers DNA och används bland annat inom dessa områden:

• Grödor och boskap
  Till exempel för att ge ökad skörd, skapa resistens mot skadedjur och sjukdomar eller ökad tolerans för klimatförändringar.
• Biomedicin
  Till exempel inom farmaceutisk utveckling, gen- och cellterapier.
• Bioteknik-industrin
  Till exempel i utveckling av ”tredje generationens” biobränslen och produktion av kemikalier, material och läkemedel.
• Reproduktion
  Till exempel genom att förhindra att en genetisk sjukdom går i arv.

Exempel på användningsområden:

• Genomredigerad potatis

Potatis och andra växter har traditionellt modifierats genom förädling, för att ta fram önskade egenskaper både vad gäller smak och skörd. Se genteknik.

Genom att redigera genomet direkt i cellerna går förädlingen fortare och det är lättare att studera hur man kan göra grödorna mer näringsrika, tåliga mot skadedjur och sjukdomar samt mer motståndskraftiga mot olika typer av extremväder.

Forskare har gjort lyckade försök med CRISPR-tekniken på potatis där andra tekniker har misslyckats med alltför många genetiska biverkningar.

Potatis som genomredigerats har gett oss en Stärkelsepotatis. (En potatissort som används för stärkelseframställning och inte som matpotatis.)

• Genomredigerade bakterier

Genomredigerade bakterier kan användas för att producera biobränsle.

Biobränsle är gjort av biomassa (från levande varelser som växter, alger eller avföring från djur). Till skillnad från fossila bränslen som kol eller olja.

Växter och vissa bakterier producerar socker genom fotosyntes. Dessa sockerarter kan processas och bearbetas till biobränsle. Men tänk om bearbetningen inte behövdes….

Forskare försöker redigera genomet hos bakterier för att de ska kunna producera biobränsle direkt från solljus och koldioxid. Målet är att få till en mer miljövänlig bränsleproduktion.

• För att förstå hur gener fungerar

Genomredigering kan användas för att påskynda komplexa screeningprocesser inom forskningen. Till exempel vilka gener som bidrar till en specifik sjukdom.

Genom att använda gensaxen CRISPR och cellodlingar i labbmiljö kan man se effekterna av olika gener på en viss cell mycket snabbare, enklare och billigare än tidigare.

Forskarna håller på att ta fram en CRISPR-screeningplattform som kan användas för att studera komplexa sjukdomar som cancer och artros.Plattformen ska hjälpa till att hitta vilka gener som orsakar sjukdomarna. På så sätt kan man utveckla bättre läkemedel och behandlingar.

• Redigering av embryonala stamceller 

Åldersförändringar i gula fläcken är den vanligaste orsaken till svår och permanent synnedsättning hos personer över 60 år. Det handlar oftast om att syncellerna i gula fläcken gradvis bryts ner.

En möjlig behandling kan vara att byta ut de skadade cellerna mot embryonala (odifferentierade) celler. Dessa tas inom forskningen i dag från tidigt outvecklade mänskliga embryon som donerats från IVF-behandlingar. De har den unika möjligheten att utvecklas till vilken typ av kroppscell som helst.

Då de donerade cellerna kommer från en annan individ skulle dessa normalt bli bortstötta av den sjuka personens immunförsvar.

Forskare använder nu gensaxen CRISPR för att redigera stamcellerna så att immunförsvaret inte ska reagera och därmed kunna behandla sjukdomen.

Möjligheter och framtidsscenarier:

->Medicinsk tillämpning

Vissa sjukdomar orsakas av eller styrs delvis av gener.

Genomredigering kan eventuellt användas för att behandla sjukdomar genom att redigera bort den “felande” genen.

Det finns två olika sätt man eventuellt skulle kunna genomredigera människor:

• Ärftligt (via könscellerna) – genom att redigera genomet i könscellerna (spermierna & ägget) eller i ett tidigt embryo kan man ändra generna som överförs till barnen och till kommande generationer.
• Somatiskt (ej ärftligt via kroppscellerna) – redigera genomet i på ett sådant sätt att det inte ärvs av kommande generationer (ej via könscellerna).

->Genomredigering av mänskliga embryon

2018 redigerade en kinesisk forskare genomet i ett mänskligt embryo för att göra det resistent mot hiv-viruset.

Tvillingarna Lulu och Nana föddes 2018 som de första barnen som blivit genomredigerade i Kina. Detta är numera förbjudet i Kina och i de flesta andra länder.

Att redigera ett genom i en cell kan orsaka andra effekter än vi har tänkt, biverkningar som vi inte kan med säkerhet kan förutsäga idag.

Eftersom det var ett embryo som redigerades kan ändringarna överföras till tvillingarnas barn och barnbarn samt kommande generationer.

Forskarsamhället kritiserade experimentet då det var undermånligt utfört. Det borde ha utförts mer försiktig och kunnat göras via somatisk genomeditering.

->Ändra egenskaper hos människor

I framtiden skulle det kunna vara möjligt att använda genomredigering för att ändra eller förbättra olika egenskaper hos människor som t.ex. styrkan, synen eller uthålligheten.

Det skulle kunna vara möjligt för föräldrar att välja sitt barns hår- eller ögonfärg, och vissa tror att det skulle kunna påverka intelligensen.<

Man skulle kunna öka uthålligheten och styrkan hos en människa och skapa superidrottare eller överlevnadsmänniskor för farliga och extrema miljöer som rymden eller djuphavet.

Vissa förutspår att vi kommer att kunna bromsa upp åldrandet.

->Genomredigerade djur

Genomredigering skulle kunna ge oss…

• Friskare djur som får färre sjukdomar.
• Man skulle t.ex. Kunna göra kycklingar resistenta mot fågelinfluensa, men man måste självklart ta i beaktande risken för andra icke godtagbara effekter och biverkningar.
• Ett mer miljömässigt hållbart jordbruk.
  Boskap skulle kanske behöva mindre plats och kräva mindre foder om de är mer motståndskraftiga , men man måste självklart beakta djurens välfärd.
• Djur som främjar vår hälsa.
  Genomredigerade myggor skulle kunna hindras från att bära sjukdomar som malaria. Vissa oroar sig dock över att släppa ut genomredigerade djur i vilda populationer.

Genomredigerade grisars organ kommer att användas i  mänskliga transplantationer för att hindra vårt immunsystem från att via antikroppar stöta bort den främmande vävnaden.

->Genomredigerade växter & grödor

Genomredigering skulle kunna förbättra smaken, hållbarheten och öka resistensen mot sjukdomar hos växter.

• Man skulle kunna redigera vete till att bli glutenfritt för glutenintoleranta.
• Redigerade bananer skulle kunna bli mer toleranta mot svampsjukdomar.
• Genomredigerad ananas med rosa fruktkött och tomater med lila skal är hälsosammare genom en högre halt av antioxidanter. Frågan är var linjen mellan hälsofördelar och kosmetiska egenskaper ska dras.
• Genomredigerade växter och grödor kan göras klimatförändringssmarta genom att bättre klara av höga temperaturer och översvämningar.
• Genomredigerade växter och grödor kan göras mer näringsrika.

Sammanställt av Ipsos MORI för Orion-projektet